儿童骨髓增生异常综合征的治疗(血液病学 骨髓增生异常综合征)

成年人MDS的治疗策略对于儿童MDS来说可能仅适用极少部分无7号染色单体或复杂染色体核型异常，且非输血依赖性和无由中性粒细胞减少导致高感染风险的RC患儿。采取该治疗策略的患儿应定期检测骨髓变化，一旦出现疾病进展证据，有条件应进行造血干细胞移植（SCT）。

绝大部分儿童MDS应将SCT作为首选治疗。那些有7号染色单体或复杂染色体核型异常RC患儿，如有HLA匹配的同胞供体或无关供体，应在确诊后尽早进行SCT，其他RC患儿如有HLA匹配的同胞供体也应在确诊后尽早进行SCT。晚期MDS （RAEB和RAEB-t）应在确诊后尽早进行HLA完全匹配的同胞供体和无关供体或1个位点不合的无关供体SCT，如果疾病进展可考虑单倍体SCT。现有资料表明这些患者在移植前是否接受强化疗及骨髓原始粒细胞的比例对患者移植后生存率和复发率并无影响。

干细胞来源可用骨髓干细胞或外周血干细胞，预处理方案常采用以白消安为基础的方案（如EWOG-MDS 98临床试验采用白消安16mg/kg，环磷酰胺120mg/kg，美法仑140mg/m²）；移植物抗宿主病（GVHD）预防中，HLA匹配的同胞供体SCT常单用环孢素，而其他SCT则常用环孢素+甲氨蝶呤+抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合方案。同胞供体和无关供体SCT的移植相关死亡率分别约为15%和25%、5年无病生存率约分别为60%和40%，5年复发率约30%，同胞供体和无关供体SCT无显著性差异。

药物治疗，如免疫抑制药（环孢素、ATG）和DNA甲基化酶抑制药（5-氮杂胞苷和地西他滨），除有ATG治疗儿童MDS的小系列报道外，其他药物极少有用于儿童MDS的报道。