POEMS综合征的治疗(内分泌学 其他代谢性疾病)

目前尚无特殊治疗方法。血浆置换、静脉注射丙种球蛋白、干扰素α、硫唑嘌呤、环孢菌素A与全反式维甲酸治疗均疗效不肯定。对患者有益的治疗包括支持治疗、放疗、以烷化剂为基础的化疗及糖皮质激素与外周血干细胞移植（PBSCT）。

支持对症治疗

内分泌激素缺乏者予激素替代治疗。糖尿病患者要注意饮食，控制血糖。如水肿要限制盐的摄入，加强利尿，输注白蛋白。若神经病变导致四肢无力要进行适当的功能锻炼与物理治疗。

放疗和化疗主要用于解除增殖性病变

对于孤立性骨硬化患者，局部放疗是一线治疗方案。如出现广泛的骨硬化性骨损害，应给予全身治疗。对于需要行外周血干细胞移植（PBSCT）的POEMS综合征患者移植前加用153-钐-乙二胺四甲基磷酸盐（153Sm-EDTMP）进行骨骼定向放疗，患者的临床症状得到改善。Dispenzieri报道50%患者对放疗有反应。放疗1个月后患者的皮肤症状开始改善，3～6个月后神经系统症状有所缓解。

以烷化剂为基础的治疗（如MP、CP、COP或MOP方案）可使患者的临床症状有不同程度的缓解。

糖皮质激素和VEGF单克隆抗体治疗

尽管尚没有前瞻性研究支持糖皮质激素对于POEMS综合征的疗效，但糖皮质激素治疗可能是有效的。对于一般情况差不能立即接受干细胞移植或者在等待PBSCT过程中出现病情恶化的患者，可以常规给予静脉应用环磷酰胺或联合泼尼松治疗。Dispenzieri等认为单独使用糖皮质激素，如泼尼松的初始剂量每天0.5～1.5mg/kg，此后逐渐减量，至少22%的患者临床症状得到改善，7.0%的患者病情缓解。大剂量环磷酰胺（总量33g）联合糖皮质激素的疗效可能优于单用糖皮质激素治疗，不良反应较轻。

近年来采用贝伐单抗（bevacizumab）与利妥昔单抗（rituximab）治疗POEMS综合征，但经验不多。贝伐单抗是一种抗VEGF的单克隆抗体，能特异性地与VEGF结合，降低血清VEGF水平。Badros等2005年报道了首例采用贝伐单抗治疗的POEMS综合征患者，VEGF水平从2396pg/ mL降至33pg/mL，患者的神经病变和水肿明显改善。但随后Samaras等采用贝伐单抗、环磷酰胺与地塞米松联合治疗，患者因出现顽固性腹泻与全身水肿引起多器官功能衰竭而死亡，故临床上需要进一步评价贝伐单抗的疗效与安全性。最近Kawano等首次报道一例POEMS综合征患者经利妥昔单抗与沙利度胺（thalidomide）联合治疗8周神经症状完全消失，电生理检查恢复正常。

自身外周血干细胞移植支持下的大剂量化疗

自身外周血干细胞移植（peripheral blood stem-cell transplantation，PBSCT）支持下大剂量化疗是治疗POEMS综合征的治疗新策略。Jaccard等应用此方法治疗了5例患者，所有患者浆细胞增殖减缓，而且患者的一般情况、神经系统症状及其他临床表现明显改善。并且自体干细胞移植的并发症和相关病死率并不比MM进行自体干细胞移植高。此后Dispenzieri等也观察到经过PBSCT治疗的患者神经病变都得到改善，VEGF水平下降，疗效明显优于放疗和化疗，但与移植相关的病死率增高。由此提示当传统方法治疗无效时，患者年龄较轻、一般状况较好且病情稳定的患者，可以考虑采用PBSCT治疗。总之PBSCT已经成为目前POEMS综合征的一线治疗方法，有效率在60%左右。（王建平 秦贵军）