原发性血小板增多症的治疗及预后(血液病学 原发性血小板增多症)

预后和并发症

ET患者的寿命与正常人相当。与PV一样，血栓形成是ET患者的主要并发症，而出血较为少见。因为各个临床研究所入选的人群以及所用的血栓形成及出血的定义不同，血栓形成的发生率也所有不同，一般在5%～10%之间，而出血发生率不足1%。一些研究已经显示，年龄＞60岁以及既往血栓病史是ET患者发生血栓事件的高危因素。而血小板数＞1500×10⁹/L是出血的高危因素。另外，还有研究显示，单克隆性ET比多克隆性ET有着更高的血栓发生率。

少数ET患者也可进展为骨髓纤维化或者AML/MDS。在一项195例患者的研究中，10年骨髓纤维化的发生率约为8%。一项2316例患者的回顾性研究发现，未治疗ET患者的AML/MDS发病率约为1%。另外，接受过多种细胞毒药物治疗的患者有着更高的AML/MDS发生率。

治疗

尽管ET患者的寿命与正常人相当，但是考虑到ET相关的血栓形成和出血的并发症，我们仍然需要给予ET患者合适的治疗。

按照血栓形成的危险度，将ET患者分成低、中和高危组：

1. 高危组　既往血栓病史或者年龄＞60岁（任何一条）。
2. 中危组　无上述高危因素，年龄40～60岁。
3. 低危组　年龄＜40岁，无高危因素。

其中，如果血小板＞1500×10⁹/L也被认为是出血的高危因素。依照上述的危险分层为ET患者选择不同的治疗策略。

1. 所有患者　都应该积极纠正可逆的心血管危险因素（包括吸烟、高血压、高血脂和肥胖等）。
2. 高危患者　小剂量阿司匹林（40～81mg/d）+羟基脲［初始剂量15mg/（kg•d），依照血小板数目进行调整，目标血小板数目为（100～400）×10⁹/L。需要监测血常规和肝功能；长期应用发生AML/ MDS的机会0～5%］；对于血小板＞1500×10⁹/L的患者，应该先使用羟基脲使得血小板降低到＜1500× 10⁹/L时，再考虑加用阿司匹林。
3. 中危患者　如果存在其他心血管危险因素，应该考虑羟基脲+小剂量阿司匹林；如果没有心血管危险因素，考虑小剂量阿司匹林。
4. 低危患者　小剂量阿司匹林。
5. 妊娠中的高危患者：用干扰素α替代羟基脲（300万IU），干扰素α和阿那格雷可以作为羟基脲后的二线治疗。

（李剑　周道斌）