其他白血病治疗药物（12种）(血液病学 抗白血病药物)
高三尖杉酯碱（homoharringtonine）
是从粗榧属植物三尖杉提取的生物碱，可引起多聚核糖体分解及新生肽链的释放，抑制蛋白质的起始合成及延长。该药的细胞杀伤作用为细胞周期特异性，可杀伤G1及G2期，特别是G1期细胞。用于治疗急性髓系白血病、MDS和CML等，常用剂量为每日1～5mg/m2，静脉滴注，数天至数周，具体疗程依病情而定。该药与Ara-C及蒽环类等联合治疗AML时常用剂量为每日2～2. 5mg/m2，连用7天，CML时连用14天。
多药耐药机制，特别是PGP过表达是HHT耐药的主要机制，另外GSTα和GSTπ基因扩增也可导致该药耐药。
HHT的毒副作用包括骨髓抑制、恶心、呕吐、腹泻、心动过速、胸痛和药物热等。
左旋门冬酰胺酶（L-asparaginase，L-Asp）
是细菌来源的门冬酰胺酶，能水解血清中的门冬酰胺致使部分自身不能合成门冬酰胺的肿瘤细胞（如源自淋巴系统的肿瘤）蛋白质合成受抑，细胞阻滞于S期。该药可静脉滴注、肌注或皮下注射给药，制备方法不同的L-Asp的半衰期不同，因而不同L-Asp的剂量及用药方法亦不同。如源自天然大肠杆菌的L-Asp半衰期为1. 2天，源自欧文菌属（Erwinia）的L-Asp的半衰期为0. 65天，而聚乙二醇门冬酰胺酶（培门冬酶，pegaspargase）的半衰期则可达5. 7天，故三种制剂常用剂量分别为5000～6000IU/m2，静滴，隔日一次共两周；每日一次共10天；及2000IU/ m2（每次不超过3750IU），皮下注射，每周两次。
肿瘤细胞诱导产生门冬氨酸合成酶可致L-Asp耐药。
L-Asp常见毒副作用包括异种蛋白过敏反应及蛋白合成受抑所致反应，前者表现为荨麻疹、支气管痉挛、喉头水肿和低血压等，皮试阴性者亦可出现，多发生于多次用药后；后者包括低蛋白血症、出凝血异常（纤维蛋白原、凝血酶原和ATⅢ等凝血因子减少）、胰岛素减少致血糖增高、低脂蛋白血症和大脑功能异常等，可出现急性胰腺炎甚至急性出血性胰腺炎，因而应监测淀粉酶；肝肾功能损伤可见。
三氧化二砷（arsenic trioxide，As2O3）
作用机制未完全明了，对APL细胞可诱导分化及凋亡，降解PML-RARα融合蛋白，另外有抑制血管新生作用。主要用于APL的治疗，也有报道用于MDS及难治复发MM治疗。常用剂量为每天0. 15mg/m2，静滴，至完全缓解。儿童每天6mg/m2静滴，连用4周。常见的副作用包括食欲下降、恶心、呕吐、腹泻、皮疹、皮肤色素沉着、口腔溃疡、肝功损害、手足麻木、颜面四肢水肿、心脏损害（包括QT间期延长、T波低平和房室传导阻滞等）及神经毒性等。
全反式维A酸（all-trans-retinoic acid，ATRA）
是人工合成的维生素A类化合物，通过与细胞核内的维A酸受体结合，解除融合蛋白与抑制性辅因子结合，诱导融合蛋白所调控靶基因转录表达，促进细胞分化成熟。本药用于急性早幼粒细胞白血病的诱导缓解、巩固及维持治疗，常与蒽环类药物联用，常用剂量为每天25～45mg/m2，口服，至血液学缓解，60天未达缓解则可认定为维A酸治疗无效。ATRA可诱导细胞色素P450及N-乙酰转移酶表达，加速ATRA代谢，导致ATRA耐药。因而ATRA单药治疗APL易致疾病复发，缓解后ATRA需间断应用并联合其他化疗药物。
ATRA的常见副作用包括皮肤干燥、唇炎、骨痛、假性脑瘤和肝功能异常，约15%患者，特别是治疗前外周血WBC＞5×109/L者可出现分化综合征（原称为维A酸综合征），表现为发热、呼吸困难、肺浸润、体重增加、胸水、心包积液、心衰及低血压。即刻应用地塞米松10mg静滴，每12小时一次，至少治疗3天，ATRA治疗20天以上出现分化综合征者，可考虑停用ATRA。
甲异靛（meisoindigo）
为中药青黛提取物靛玉红的人工合成衍生物，用于CML的治疗，可诱导CML原代细胞凋亡并抑制血管新生，作用机制尚未完全明了。治疗剂量为每天100～150mg，分2～3次口服，维持剂量为50～125mg/天，分2～3次口服。
甲异靛常见的毒副作用包括骨、关节及肌肉疼痛，多可耐受，个别需停药；轻度恶心和呕吐。颜面、下肢水肿及色素沉着少见，部分见肝酶升高。
顺铂（cisplatin）
为无机重金属成分，可结合于DNA上，形成链间及链内交叉连接抑制DNA合成，诱导细胞凋亡。主要用于淋巴瘤治疗，常与Ara-C和地塞米松合用，可静脉或腹膜腔给药，50～100mg/m2。
顺铂的主要毒副作用包括耳毒性及肾毒性。前者表现为耳鸣、听力下降甚或耳聋，前庭神经损害较为少见。肾毒性主要为肾小管损伤，为剂量限制性，有剂量累积效应，同时或先后应用其他肾毒性药物（如氨基糖苷类等）可加重肾损害。表现为血清肌酐升高，血清钾及镁减低。恶心和呕吐较重，也可出现迟发性反应，需应用止吐药物治疗。骨髓抑制较轻。外周神经毒性多发生于累积剂量500mg/m2以上患者，可表现为感觉异常、手套-袜套样肢体远端感觉缺失和肌无力等，过敏反应少见。
卡铂（carboplatin）
为第二代铂制剂复合物，其作用机制同顺铂。用于急性白血病及淋巴瘤、卵巢癌、小细胞肺癌、睾丸癌、头颈及泌尿生殖肿瘤的治疗，国外推荐根据内生肌酐清除率计算卡铂剂量，即每次剂量（mg）=目标AUC（卡铂曲线下面积）×（25+内生肌酐清除率），单药应用时目标AUC一般为7，联合用药时为4. 5左右，最大剂量一般不大于800mg。
卡铂的剂量限制性毒性为骨髓抑制，血小板减少更为显著，恶心和呕吐较顺铂为轻，大剂量应用时可有肝肾功能损害。
博来霉素（bleomycin）
是一种源自链霉菌属产生的糖肽混合物的总称，通过博来霉素-铁复合物活化氧原子，导致DNA单链或双链断裂，也可通过抑制DNA连接酶影响DNA修复发挥细胞毒作用。为周期非特异性药物，对M期G2期细胞敏感。可皮下、肌注、静脉注射、动脉注射和胸膜腔注射等。主要用于霍奇金淋巴瘤及非霍奇金淋巴瘤治疗，静脉及肌注时用量为10u/m2。
本药耐药机制不明。可能与表达博来霉素水解酶及DNA修复能力改变有关。
博来霉素最大毒性为间质性肺炎，可发展为肺纤维化，为剂量限制性毒性，总剂量大于400u时常见。年龄大于70岁及既往肺部放疗者易出现肺部毒性。皮肤黏膜毒性包括皮肤色素沉着、手足脱屑、指甲改变及脱发。本药骨髓抑制轻微。部分患者出现发热，糖皮质激素可预防。1%～8%患者可出现过敏反应，用药前应作皮内过敏试验。
甲磺酸伊马替尼（imatinib mesylate，Gleevec）
即格列卫，为2-苯氨嘧啶衍生物，为abl酪氨酸激酶抑制剂，通过与ATP竞争酪氨酸激酶结合位点而抑制激酶对其底物的激活，同时对KIT、PDGF和SCF等激酶也有抑制作用。临床用于Ph/bcr-abl阳性CML及ALL；伴PDGFR突变的CEL、MDS/MPN及皮肤纤维肉瘤；伴c-Kit突变的侵袭性肥大细胞增多症（aggressive systemic mastocytosis，ASM）及胃肠间质瘤（GIST）的治疗。常用剂量依病种不同而异，成人CML慢性期、ASM及MDS/MPN为每天400mg（最低为每天300mg）；加速、急变期及Ph染色体阳性ALL为每天600～800mg；CEL患者起始剂量每日100mg，效果不显著且无明显毒副作用者可渐升至400mg。近年的研究结果显示，坚持应用该药治疗CML慢性期患者的CR率95%，主要细胞遗传学反应率89%，完全细胞遗传学反应率82%，7年总生存86%，无事件生存率81%，无疾病进展生存率89%，大大改善了CML药物治疗的疗效。格列卫治疗Ph染色体阳性ALL的效果远不如CML，多需联合其他化疗药物，且远期效果不佳。
该药治疗CML若3个月不能达血液学缓解、6个月未达细胞遗传学反应、12个月未达主要细胞遗传学反应、18个月仍可检测到Ph染色体及任一时点出现的疾病复发及进展，可判定为格列卫治疗失败。治疗失败的原因主要为耐药，包括原发及继发性耐药，机制包括PGP等过表达致使胞质药物浓度过低、abl等激酶编码基因扩增、激酶结构域（包括P环、T315、M351及A环）突变、激酶结构域外的突变、酪氨酸激酶途径以外或其下游通路突变或克隆演变等。部分耐药可通过增加格列卫剂量逆转，多数需换药。
本药的常见副作用为恶心、呕吐、腹泻、肌痛、关节痛、水肿、体重增加、乏力、皮疹及骨髓抑制，少数需减量或停药。有发生充血性心功能衰竭及左心功能不全的报道，应密切监测心功能；同时应用对乙酰氨基酚有发生急性重型肝炎的报道，因此格列卫不可与含对乙酰氨基酚药物同时使用。
沙利度胺（thalidomide）
又称反应停，早年作为镇静药治疗妊娠呕吐，因其致畸作用一度停止应用，近年发现其具有抗肿瘤作用。沙利度胺的作用机制未完全明了，目前认为其具有抑制血管新生、调节免疫及抑制细胞因子作用。临床常用于多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、特发性骨髓纤维化及实体瘤等。常用剂量为100～400mg，口服，每晚一次。治疗MM时常用地塞米松等药物联用。
沙利度胺常见的毒副作用包括困倦、头晕、便秘和外周感觉神经病变，可有皮疹、水肿和体位性低血压，与其他化疗药特别是地塞米松联用时易发生静脉血栓，可用小分子量肝素预防。本药有致畸性，妊娠妇女禁用。
利妥昔单抗（rituximab）
又称美罗华，为一种人鼠嵌合型抗CD20单克隆抗体，是第一个获得美国FDA批准用于临床治疗的单抗，通过抗体依赖的细胞毒作用及激活补体诱导细胞凋亡发挥细胞毒作用。主要用于低度恶性B细胞非霍奇金淋巴瘤、套细胞淋巴瘤和复发侵袭性B细胞淋巴瘤等，也应用于B淋巴细胞相关自身免疫性疾病如ITP等的治疗。治疗淋巴瘤时常与化疗药物（氟达拉滨和CHOP等）联合应用，常用剂量为375mg/m2，静滴，每周一次，4周为一疗程。该药常见的副作用多较轻，包括周身不适、发热、寒战、皮疹和腹泻等，偶可发生严重输注反应，表现为支气管痉挛、呼吸窘迫、低血压及休克等。
吉妥珠单抗（gemtuzumab ozogamicin，mylotarg）
也称吉姆单抗，为一种人源化小鼠抗CD33单克隆抗体与加利车霉素（calicheamicin）共价结合物，可特异性结合于CD33阳性细胞，抗体复合物在靶细胞内经切割释放出加利车霉素，与DNA小沟结合导致DNA链断裂，诱发凋亡。CD33表达于＞90% AML细胞，正常造血干细胞不表达，为较理想的靶抗原。该药临床用于难治复发AML治疗，包括老年患者，总缓解率近30%，也可用于AML清除微小残留病的治疗。本药对APL疗效较为满意，可改善高危及复发APL的疗效，常用剂量为6～9mg/m2，静滴，每两周一次。MDR蛋白高表达或肿瘤细胞CD33表达上调可致本药耐药。
该药的副作用较轻，可有发热、寒战、恶心和呕吐，骨髓抑制常见，部分患者出现过敏反应及输液反应，表现为呼吸困难、低血压和肺水肿。肝功损伤可见，可出现肝静脉闭塞病（VOD）。